Anvisa aprova medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME)
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29/10), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos (a partir de 20 kg). O produto é direcionado a pessoas com diagnóstico clínico da doença Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 ou com uma a quatro cópias de SMN2.
A AME é uma condição genética causada por uma deficiência de uma proteína chamada "proteína de sobrevivência do neurônio motor" (SMN). A AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor.
A quantidade insuficiente dessa proteína resulta na perda de neurônios motores, o que leva à fraqueza muscular e à perda de massa muscular. Atividades básicas, como controle de cabeça e pescoço, sentar-se, engatinhar e caminhar, podem ser afetadas. Os músculos usados para respirar e engolir também podem ser prejudicados.
Dois genes, SMN1 e SMN2, estão envolvidos na produção da proteína. Pacientes com AME não possuem o gene SMN1, mas apresentam uma ou mais cópias do gene SMN2, que geralmente produzem uma proteína SMN curta, com função reduzida em comparação à proteína de comprimento total.
O risdiplam é uma pequena molécula que permite que o gene SMN2 produza a proteína completa. Com isso, é esperado aumento da sobrevivência dos neurônios motores, reduzindo assim os sintomas da doença e retardando sua progressão.
O medicamento possui a forma farmacêutica comprimido revestido e pode ser administrado de duas formas: por meio de ingestão com um pouco de água ou disperso em água não-clorada, para ser administrado como uma dispersão. Diferente da versão de risdiplam já aprovada, este produto não requer reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores. Além disso, possui condições de armazenamento mais simples, podendo ser mantido em temperatura ambiente em vez de refrigerado.
Estudo realizado com 41 bebês de 2 a 7 meses de idade com AME tipo 1 (o tipo mais grave), mostrou que 29% (12 de 41) dos bebês conseguiram sentar-se sem apoio por mais de 5 segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo com 180 pacientes com AME tipo 2 e tipo 3, de até 25 anos de idade, mostrou ligeira melhora na função motora (medida por meio de uma escala de avaliação chamada MFM32) em pacientes tratados com o Evrysdi Go. Houve uma diferença de 1,6 pontos em comparação com o placebo (um tratamento simulado) em uma escala de 100 pontos após 12 meses de tratamento.
Leia a Resolução 4.244/2026 no Diário Oficial da União (DOU).
