--- title: "巴西Anvisa批准Evrysdi Go片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症" slug: anvisa-evrysdi-go-20261029-712940 type: news direction: 巴西 category: 科技平台 published: 2026-10-29 source_url: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2026/anvisa-aprova-medicamento-para-tratamento-da-ame source: "Anvisa" url: https://chinabrazilinsight.com/news/anvisa-evrysdi-go-20261029-712940 event_type: 政策法规 verification: source_verified content_level: 编辑整理 opportunity_flags: [market_entry_opportunity] --- # 巴西Anvisa批准Evrysdi Go片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症 > 巴西国家卫生监督局批准Evrysdi Go（risdiplam）注册，用于治疗2岁以上、体重20公斤起的5q型脊髓性肌萎缩症患者。 巴西国家卫生监督局（Anvisa）于周四（10月29日）批准药物Evrysdi Go（risdiplam）的注册，用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症（AME）的成人和2岁以上儿童（体重20公斤起），适用对象为临床诊断为1型、2型或3型、或携带1至4个SMN2基因拷贝的患者。 AME是一种因“运动神经元存活蛋白”（SMN）缺乏导致的遗传病，5q型由运动神经元存活基因位点变异引起。SMN蛋白不足会造成运动神经元丢失，进而导致肌肉无力和肌肉萎缩，影响头部和颈部控制、坐立、爬行、行走等基本活动，呼吸和吞咽相关肌肉也可能受损。 SMN1和SMN2两个基因参与该蛋白的生成。AME患者缺乏SMN1基因，但携带一个或多个SMN2基因拷贝，后者通常产生截短的SMN蛋白，功能低于全长蛋白。Risdiplam是一种小分子药物，可使SMN2基因产生完整蛋白，从而有望提高运动神经元存活率，减轻症状并延缓疾病进展。 该药为包衣片剂，可经少量水送服，或分散于无氯水中以混悬液形式服用。与已获批的risdiplam版本不同，该产品无需医护人员复溶，也无需对照护者进行复杂培训，且储存条件更简单，可在室温下保存而非冷藏。 一项针对41名2至7月龄1型AME（最严重类型）婴儿的研究显示，治疗12个月后，29%（41名中的12名）的婴儿能在无支撑情况下坐立超过5秒。另一项针对180名2型和3型AME患者（年龄至25岁）的研究显示，接受Evrysdi Go治疗的患者运动功能（以MFM32量表评估）略有改善，治疗12个月后与安慰剂相比，在100分制量表上相差1.6分。 Anvisa表示，相关决议4.244/2026已刊登于《联邦官方公报》（DOU）。 ## 情报摘要 **核心动作**: Anvisa批准Evrysdi Go片剂注册用于治疗5q型SMA **事实**: - Anvisa于周四（10月29日）批准Evrysdi Go（risdiplam）注册，用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症的成人和2岁以上儿童（体重20公斤起）。 - 适用对象为临床诊断为1型、2型或3型，或携带1至4个SMN2基因拷贝的5q型AME患者。 - Evrysdi Go为包衣片剂，可经少量水送服，或分散于无氯水中以混悬液形式服用；无需医护人员复溶，也无需对照护者进行复杂培训，可在室温下保存。 - 针对41名2至7月龄1型AME婴儿的研究显示，治疗12个月后29%的婴儿能在无支撑情况下坐立超过5秒。 - 针对180名2型和3型AME患者（年龄至25岁）的研究显示，治疗12个月后Evrysdi Go组与安慰剂组在MFM32量表上相差1.6分。 - Anvisa表示相关决议4.244/2026已刊登于《联邦官方公报》（DOU）。 **评估**: - 该批准为巴西2岁以上且体重不低于20公斤的5q型SMA患者增加了一种无需复溶、室温储存的口服片剂选择。 (high) - 该剂型可能提升用药便利性和照护可操作性，但实际可及性仍取决于定价、报销覆盖和上市供应。 (medium) - 当前批准范围未覆盖2岁以下或体重低于20公斤的SMA患者。 (high) **机会标记**: 市场进入机会 --- 来源: Anvisa 发布: 2026-10-29 © China Brazil Insight — https://chinabrazilinsight.com/news/anvisa-evrysdi-go-20261029-712940